Poseł Krzysztof Bojarski

Stenogram

7. punkt porządku dziennego:

Pytania w sprawach bieżących.

Poseł Iwona Maria Kozłowska:

    Szanowny Panie Marszałku! Panie Ministrze! Wysoka Izbo! Rdzeniowy zanik mięśni jest jedną z najcięższych chorób genetycznych. Jeszcze do niedawna była to choroba nieuleczalna, ale w ciągu ostatnich lat nastąpiła radykalna zmiana w leczeniu dzieci z SMA w Polsce. W lutym 2021 r. do programu badań noworodków włączono badanie przesiewowe w kierunku SMA. Od kwietnia 2022 r. to badanie udostępniono już dla wszystkich dzieci we wszystkich województwach w Polsce. Od 1 września 2022 r. terapia genowa została włączona do programu lekowego dla niemowląt do 6. miesiąca życia. Od 1 kwietnia 2024 r. nastąpiły bardzo ważne zmiany w programie lekowym dla dzieci z SMA. Zniesiono mianowicie ograniczenia i wprowadzono możliwość podawania terapii genowej wszystkim małym pacjentom zakwalifikowanym do leczenia z warunkiem wagowym.

    Należy podkreślić, że w Polsce mamy doskonałych specjalistów, neurologów dziecięcych, którzy z ogromną empatią i zaangażowaniem włączyli się do realizacji tego programu. Polska jest światowym liderem w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni, a nasz program jest modelowym programem, z którego wynoszą doświadczenia inne kraje.

    Panie ministrze, moje pytanie brzmi: Jakie są dotychczasowe wyniki realizacji terapii genowej dla dzieci, u których zdiagnozowano rdzeniowy zanik mięśni - SMA? Bardzo dziękuję. (Oklaski)

    (Przewodnictwo w obradach obejmuje wicemarszałek Sejmu Dorota Niedziela)

7. punkt porządku dziennego:

Pytania w sprawach bieżących.

Podsekretarz Stanu w Ministerstwie Zdrowia Marek Kos:

    Szanowna Pani Marszałek! Wysoka Izbo! Szanowni Państwo! Wysłuchałem kilku bardzo dobrych zdań na temat terapii, którą oferujemy pacjentom w przypadku rdzeniowego zaniku mięśni, głównie małym dzieciom. I tak właśnie się dzieje już od prawie 6 lat, że to leczenie jest finansowane ze środków publicznych. W zasadzie trzeba dodać, że pacjenci są zabezpieczeni, jeżeli chodzi o wszystkie terapie, które są dedykowane tej jednostce chorobowej, a sam program lekowy B.102.FM uznaje się za kompletny i zgodny z aktualnymi wytycznymi co do standardów leczenia SMA.

    Jakie są efekty? Efekty są, mało powiedziane, zadowalające - one są po prostu dobre, bo tutaj nie mamy żadnych głosów z dołu, od pacjentów, od środowisk pacjenckich, fundacji, że coś nieprawidłowo się odbywa. Mało tego, w ubiegłym tygodniu spotkałem się z członkami pewnej fundacji, która reprezentuje dzieci chore na SMA. Rozmawialiśmy, padło dużo dobrych, ciepłych słów. W zasadzie te żądania, postulaty, wskazania, które oni wnosili, są w większości zrealizowane.

    A jak to było na przestrzeni tych ostatnich lat? W styczniu 2019 r. - to już sporo czasu - weszła refundacja leku Spinraza, czyli nusinersenu, właśnie w ramach programu lekowego. Później, od 1 września 2022 r., pojawiły się dodatkowe dwie terapie. Pierwsza to coś bardzo dużego, ważnego: terapia genowa preparatem Zolgensma, jest to onasemnogen abeparwowek. Trudna nazwa, ale tak się nazywają te terapie genowe. Na marginesie, od razu tutaj powiem, że na nowej liście styczniowej, na obwieszczeniu styczniowym, mamy drugą w historii Polski terapię genową, którą chcemy zastosować, i będzie ona dostępna od przyszłego roku. Jest to terapia choroby Lebera, czyli ślepoty zmierzchowej, która występuje głównie u dzieci i osób młodych. Udało się wynegocjować pewne możliwości, w miarę dobre warunki z firmą. Jest też druga terapia genowa, która już niedługo będzie dostępna w Polsce.

    Wrócę do onasemnogen abeparwowek, czyli do Zolgensmy. Bardzo drogie leczenie, w niektórych przypadkach kilkumilionowe, ale stosowane jednorazowo. To jest najważniejsze, że ten mały pacjent dostaje tę terapię i, można powiedzieć, jego choroba jest już opanowana. Ja nie powiem jednym zdaniem, że jest wyleczony, ale rozwój choroby zostaje opanowany.

    Kolejnym lekiem jest substancja czynna rysdyplam, czyli preparat Evrysdi. Jest to postać roztworu doustnego. Tak że mamy trzy terapie, które stosujemy w leczeniu SMA.

    Rok 2024 to także zmiany, zmiany, które wdrożyliśmy w programach lekowych, i są to zmiany, które są związane z wnioskami i postulatami strony społecznej. Od 1 kwietnia rozszerzyliśmy kryteria kwalifikacji poprzez możliwość zastosowania terapii genowej. W pewnych sytuacjach mogą ją otrzymywać pacjenci leczeni także terapią nusinersenem lub rysdyplamem - po ustąpieniu przeciwwskazań do terapii Zolgensmą. Pierwotnie pacjent nie otrzymywał terapii genowej ze względu na wystąpienie przeciwwskazań, które dotyczyły zastrzeżeń co do odpowiedniej masy ciała, czyli 13,5 kg, a także jeśli był osobą urodzoną przed 1 września 2022 r. Te kwalifikacje zostały po prostu rozszerzone. Jest także możliwe stosowanie nusinersenu podczas ciąży, co wcześniej było wykluczone, oraz możliwość kontynuacji terapii nusinersenem lub rysdyplamem u pacjentów, którzy z powodu okoliczności, które nie były związane z brakiem skuteczności leczenia, spełnili kryterium wyłączenia z programu, a jednocześnie po ustaniu tych okoliczności wykazywali poprawę.

    Kolejna zmiana miała miejsce 1 października 2024 r., kiedy to rozszerzono populację pacjentów stosujących rysdyplam o pacjentów bez ograniczenia wiekowego oraz w związku ze zmienioną definicją przeciwwskazań do terapii nusinersenem. Dotychczas było to od drugiego miesiąca życia dla pacjentów, u których stwierdzono przeciwwskazania. Każda decyzja refundacyjna ma oczywiście swój okres obowiązywania zgodny z ustawą o refundacji. Najdroższy lek w tej refundacji: Zolgensma, czyli onasemnogen abeparwowek, był objęty refundacją także wcześniej, na ścieżce TLI, czyli tej technologii o wysokim stopniu innowacyjności, i był wtedy finansowany z Funduszu Medycznego. To finansowanie niestety skończyło się 30 września 2024 r. i od 1 października tego roku trzeci miesiąc leczenie tą terapią genową jest finansowane przez Narodowy Fundusz Zdrowia. (Dzwonek)

    Jeszcze jedno zdanie. W całym procesie refundacyjnym brak jest jakichś nowych postępowań dla nowych leków w zakresie leczenia rdzeniowego zaniku mięśni. Zmiany, które zostały jeszcze dodatkowo wprowadzone w roku 2024, spowodowały, że program uznaje się za kompletny, zgodny z aktualnymi wytycznymi co do standardów leczenia SMA. Dziękuję. (Oklaski)

7. punkt porządku dziennego:

Pytania w sprawach bieżących.

Poseł Elżbieta Anna Polak:

    Pani Marszałkini! Wysoka Izba! Panie Ministrze! Nowoczesne leczenie farmakologiczne, jak słyszymy, nie tylko ratuje życie, ale też poprawia stan zdrowia, i to znacząco, pacjenta. Pamiętam, jak 4 lata temu walczyliśmy o życie Ani z Zielonej Góry. Wtedy udało nam się wspólnie z fundacją przeforsować stanowisko 16 regionów, 16 marszałków. Długo czekaliśmy na kompleksowy program ratujący życie małych dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni - SMA. Od 1 kwietnia tego roku mamy kompleksowy program. Wtedy - pamiętam - mieliśmy w Polsce 1 tys. dzieci chorych, a każdego roku diagnozowaliśmy chorobę u kolejnych 50 dzieci.

    Mam takie pytanie, panie ministrze: Skoro jesteśmy krajem tak dalece postępowym w tym zakresie (Dzwonek), że mamy jedyny taki program w Europie, można powiedzieć, to czy zagwarantujemy jego kontynuację na kolejne lata? Terapia genowa jest bardzo droga, kosztuje od 9 do 10 mln. Wielka prośba, nie tylko społeczeństwa, myślę, że wszystkich, o wpisanie ponad podziałami politycznymi tego programu na stałe do budżetu Narodowego Funduszu Zdrowia. (Oklaski)

7. punkt porządku dziennego:

Pytania w sprawach bieżących.

Podsekretarz Stanu w Ministerstwie Zdrowia Marek Kos:

    Pani Marszałek! Wysoka Izbo! Szanowni Państwo! To są bardzo ważne pytania. Temat leczenia SMA jest nam znany od wielu, wielu lat. Pamiętamy te wszystkie zbiórki społeczne, publiczne na pewnych profilach, też społecznościowych, które odbywały się dosyć często. Też nieraz zadawano mi pytania dotyczące tego, kiedy to się skończy, czy wprowadzając te drogie terapie, spowodujemy, że nie będzie już zbiórek. Moja odpowiedź zawsze jest, przynajmniej na chwilę obecną, jeszcze negatywna, jeszcze ten dzień nie nastąpił, dlatego że nie wszystko, co jest dostępne na świecie, jest dostępne w Polsce. Chociażby nowa terapia genowa, którą leczy się chorobę: dystrofię mięśniową Duchenne’a. To bardzo poważny problem, wiele, kilkaset, może kilka tysięcy przypadków w Polsce. Ta terapia jest dostępna tylko w Stanach Zjednoczonych. Jeżeli Polak chce taką terapię pozyskać, zdobyć, to musi zbierać środki i wyjechać na leczenie do Stanów Zjednoczonych. Tak że na chwilę obecną jest to niemożliwe. Kiedy będzie możliwe? Kiedy ten lek zostanie zarejestrowany przez Europejską Agencję Leków, później zostanie złożony odpowiedni wniosek o refundację do ministerstwa i odbędzie się całe procedowanie. Tak że z czasem to będzie możliwe, natomiast na dzisiaj nie.

    Pytała pani poseł o liczbę osób. Mamy dane, że w programach lekowych było leczonych, jest leczonych ponad 1 tys. pacjentów. 50 osób rocznie, które przystępują do programu, to według nas są dane sprzed kilku lat. Teraz mimo wszystko spadek liczby urodzeń w Polsce jest znaczny. Jeżeli w roku 2019 było 336 tys. porodów rocznie, a w 2023 r. było 266 tys. porodów, czyli o 100 tys. porodów mniej, to statystycznie i tutaj będzie mniejsza liczba. Liczymy, że jest to 30-35 nowych osób co roku.

    Patrząc na nasze możliwości finansowe, gwarantujemy, że nowym osobom, które niestety urodzą się z takimi schorzeniami, pomożemy i będziemy je leczyć. To jest sprawa oczywista. Same wartości, jeżeli chodzi o leczenie tymi trzema preparatami w 2023 r. i w 2024 r. do października, robią wrażenie, bo to są duże kwoty. W 2023 r. to ponad 444 mln zł, a do października 2024 r. już to przekroczyliśmy, bo jest ponad 475 mln. (Dzwonek)

    Jednym zdaniem podsumuję: finansowanie tych trzech leków, aktywny program, udział badań przesiewowych stawiają Polskę obecnie w czołówce Europy pod względem diagnostyki dostępnej w ramach refundacji terapii rdzeniowego zaniku mięśni. Dziękuję. (Oklaski)